La thérapie génique est une technique importante utilisée pour traiter ou prévenir les maladies génétiques en introduisant des gènes pour les gènes manquants ou défectueux. Certaines maladies peuvent être guéries en insérant les gènes sains à la place des gènes mutés ou manquants responsables de la maladie. La thérapie génique est principalement utilisée pour les cellules somatiques plutôt que pour les cellules germinales. Elle peut être classée en deux types principaux: thérapie génique ex vivo et thérapie génique in vivo. La principale différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo est que les gènes thérapeutiques sont transférés à in vitro cultures cellulaires et réintroduites chez un patient en thérapie génique ex vivo tandis que les gènes sont délivrés directement dans les tissus ou les cellules du patient sans culture des cellules in vitro en thérapie génique in vivo.
CONTENU
1. Vue d'ensemble et différence clé
2. Qu'est-ce que la thérapie génique Ex Vivo?
3. Qu'est-ce que la thérapie génique in vivo?
4. Comparaison côte à côte - Thérapie génique Ex Vivo vs In Vivo
5. Résumé
La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique qui implique une modification externe de la cellule d'un patient et sa réintroduction dans le patient. Les cellules sont cultivées dans les laboratoires (en dehors du corps du patient) et les gènes sont insérés. Ensuite, les transformants stables sont sélectionnés et réintroduits dans le patient pour traiter la maladie. La thérapie génique ex vivo ne peut être appliquée qu'à certains types de cellules ou à des tissus sélectionnés. Les cellules de la moelle osseuse sont les cellules fréquemment utilisées pour la thérapie génique ex vivo..
La thérapie génique ex vivo comporte plusieurs étapes majeures:
En thérapie génique ex vivo, des vecteurs ou des vecteurs sont utilisés pour délivrer des gènes dans des cellules cibles. Le succès de la délivrance des gènes dépend du système de support, et les vecteurs importants utilisés en thérapie génique ex vivo sont les virus, les cellules de la moelle osseuse, le chromosome humain artificiel, etc. Par rapport à la thérapie génique in vivo, la thérapie génique ex vivo ne fait pas appel à des effets immunologiques indésirables réactions dans le corps du patient depuis la correction génétique in vitro. Cependant, le succès dépend de l’incorporation et de l’expression stables du gène de réparation dans le corps du patient..
Figure 01: Thérapie génique ex vivo
La thérapie génique in vivo est une technique qui implique la délivrance directe de gènes dans les cellules d'un tissu particulier à l'intérieur du corps du patient afin de traiter des maladies génétiques. Il peut être appliqué à de nombreux tissus du corps humain, notamment le foie, les muscles, la peau, les poumons, la rate, le cerveau, les cellules sanguines, etc. Les gènes thérapeutiques sont introduits par des vecteurs viraux ou non viraux chez le patient. Cependant, le succès dépend de plusieurs facteurs tels que l’absorption efficace du vecteur thérapeutique portant le gène par les cellules cibles, la dégradation intracellulaire des gènes dans les cellules cibles et l’absorption de gènes par le noyau, la capacité d’expression du gène, etc..
Figure 02: Thérapie génique in vivo
Thérapie génique ex vivo vs in vivo | |
La thérapie génique ex vivo est un type de thérapie génique qui est effectuée à l'extérieur du corps du patient. La modification génique se fait en dehors du corps. | La thérapie génique in vivo est un autre type de thérapie génique qui est effectuée directement lorsque les cellules défectueuses sont encore dans le corps. Les gènes sont changés quand ils sont encore à l'intérieur du corps. |
Isolement et culture | |
Les cellules défectueuses sont isolées et cultivées en laboratoire. | Les cellules défectueuses ne sont ni isolées ni cultivées en laboratoire. |
Sélection des transformants | |
Les transformants stables sont sélectionnés avant la réintroduction. | Les transformants stables ne peuvent pas être sélectionnés. |
Réponse immunologique défavorable | |
Cette méthode n'introduit pas de réponses immunologiques indésirables dans le corps du patient.. | Cette méthode introduit des réponses immunologiques indésirables dans le corps du patient.. |
Les gènes thérapeutiques sont introduits dans le corps du patient en tant que traitement de certaines maladies. Elle est connue sous le nom de thérapie génique et peut être réalisée de deux manières, à savoir la thérapie génique ex vivo et la thérapie génique in vivo. La différence entre la thérapie génique ex vivo et in vivo réside dans le fait que l'insertion génique dans la thérapie génique ex vivo est effectuée dans les cultures cellulaires extérieures au corps du patient et que les cellules corrigées sont réintroduites dans le patient, tandis que dans la thérapie génique in vivo, les gènes sont introduits directement tissus cibles internes sans isoler les cellules. Le succès des deux processus dépend de l'insertion et de la transformation stables des gènes thérapeutiques dans les cellules du patient..
Référence:
1. ”Qu'est-ce que la thérapie génique? - Genetics Home Reference. ”Bibliothèque nationale de médecine des États-Unis. Instituts nationaux de la santé, n.d. Web. 24 avril 2017.
2. ”Évaluation du succès clinique de la thérapie génique ex vivo et in vivo | JYI - The Undergraduate Research Journal. ”JYI The Undergraduate Research Journal. N.p., n.d. Web. 24 avril 2017
3. Crystal, Ronald G. «Stratégies de thérapie génique in vivo et ex vivo pour traiter les tumeurs à l'aide de vecteurs de transfert de gène d'adénovirus.» SpringerLink. Springer-Verlag, n.d. Web. 24 avril 2017
Courtoisie d'image:
1. “ExVivoGeneTherapy pl” de Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Travail personnel (CC BY-SA 3.0) via Wikimedia Commons
2. “Thérapie génique in vivo pl” de Pisum na podstawie pracy Lizanne Koch - Travail personnel (CC BY-SA 3.0) via Wikimedia Commons